Administrația Alimentelor și Medicamentelor din Statele Unite a aprobat utilizarea terapiei genetice pentru tratarea unei boli musculare rare, dar a limitat aprobarea la copiii de 4 și 5 ani, pe baza studiilor clinice care i-au fost oferite instituției.
Medicamentul, dezvoltat de compania specializată în biotehnologie Sarepta Therapeutics, va trebui să demonstreze într-un studiu clinic în curs că îmbunătățește funcția fizică și mobilitatea la pacienții cu distrofie musculară Duchenne pentru a rămâne pe piață, au declarat oficiali ai FDA.
Terapia a fost aprobată în cadrul procedurii de aprobare accelerată, care permite medicamentelor pentru boli în care este nevoie urgentă de tratament să fie aprobate pe baza datelor care sugerează că acestea sunt susceptibile să aducă beneficii clinice.
Acesta a fost prima dată când o terapie de acest tip – un tratament unic care livrează o copie funcțională a unei gene pentru a compensa lipsa alteia care cauzează boala – a fost aprobată în cadrul structurii de aprobare accelerată. Decizia a fost luată în urma a zeci de mesaje emoționate venite din partea familiilor copiilor care suferă de boli musculare rare, la care au participat și reprezentanți ai FDA.
Distrofia musculară Duchenne provoacă slăbiciune musculară progresivă, iar până la vârsta adolescenței bolnavii își pierd definitiv capacitatea de a merge. De asemenea, bolnavii nu depășesc 30 de ani. În Statele Unite ale Americii 1 caz la 3000 de copii cu vârste cuprinse între 4 și 5 ani este diagnosticat anual.
Oficialii companiei care a descoperit terapia precizează că prețul tratamentului pentru un singur pacient este de 3,2 milioane de dolari și a fost concepută pentru a fi administrată o singură dată.
„Aprobarea de astăzi răspunde unei nevoi medicale urgente și reprezintă un avans important în tratarea distrofiei musculare Duchenne, o afecțiune devastatoare cu opțiuni limitate de tratament, care duce la deteriorarea progresivă a sănătății unei persoane în timp”, a declarat dr. Peter Marks, directorul Centrului pentru Evaluarea și Cercetarea Produselor Biologice al FDA.
